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我國有百萬罕見病患者 藥物稀缺價格高昂(圖)

來源:大洋網(wǎng)-廣州日報 2012-02-29 15:07:09

黑魆魆的走廊里,病人的身影顯得如此孤獨

  每年藥費百萬元我國有百多萬罕見病患者 藥物稀缺且價格高昂

  罕見病人群 被忽略的少數(shù)

????我國約有100萬~150萬個像婷婷一樣的罕見病患者,他們面臨著同樣的困境:藥物寥寥可數(shù),被稱為“孤兒藥”,而且價格昂貴,沒有納入醫(yī)保。很多治療罕見病的藥物甚至無法在中國注冊。

????每年2月的最后一天是世界罕見病日。醫(yī)學(xué)專家呼吁,盡快建立罕見病患者救助機制,解決基本的醫(yī)療保障問題。

????每年藥費百萬元

????我國有百多萬罕見病患者 藥物稀缺且價格高昂

????今年3歲的婷婷身患戈謝病,幼小的生命脆弱得像一朵在狂風(fēng)中飄搖的小花。為了治病,婷婷每兩周要打一次進口針,否則就有可能喪生,她每年治病的費用差不多要100萬元。

????我國約有100萬~150萬和婷婷一樣的罕見病患者,他們的疾病分布在不同的醫(yī)學(xué)領(lǐng)域:瓷娃娃(成骨不全)、月亮孩子(白化病)、漸凍人(神經(jīng)肌肉病)、血友病……治療這些病的藥物寥寥可數(shù),價格昂貴,且沒有納入醫(yī)保。

????故事:

  為救孩子 全家移民

  4歲的梅梅是一名龐貝病患者,她體內(nèi)先天就缺失一種酶,當這種缺失累積到一定程度的時候,孩子就會發(fā)病,如果沒有及時的藥物治療,孩子最終會因為呼吸衰竭而喪命。

  梅梅的病屬于罕見病,但并非無藥可治,然而這種唯一可以延續(xù)她生命的針劑卻因為無法提供足夠的臨床數(shù)據(jù)而不能在中國內(nèi)地注冊上市。最后,梅梅的父母變賣了物業(yè),舉家移民美國。在美國,治療龐貝病的藥物被納入了相關(guān)醫(yī)療保障系統(tǒng),孩子可以免費用藥。

  據(jù)介紹,罕見病是患病率極低的疾病。世界衛(wèi)生組織(WHO)將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65%。~1%。之間的疾病或病變。按照這個比例推算,我國估計有100萬~150萬罕見病患者。

  專家告訴記者,罕見病約80%是由遺傳缺陷引起的,這類罕見病約50%在出生時或者兒童期即可發(fā)病,絕大多數(shù)尚無有效治療方法,目前可治愈的罕見病不超過1%?!拔覀儾荒芤驗楹币娋蛯λ鼈冏暡焕?。”鐘南山院士說,“罕見病患者是一個不容忽視、亟待支持的弱勢群體?!?/p>

  困境:

  用不上藥 用不起藥

  然而在我國,絕大多數(shù)罕見病患者和他們的家庭都掙扎在被社會遺忘的邊緣。

  據(jù)專家介紹,目前我國的罕見病面臨“診斷率低和治療率低”兩大難題。

  在診斷方面,由于罕見病的癥狀涉及血液、骨科、神經(jīng)、呼吸等多學(xué)科,不少醫(yī)生對于罕見病的認知有限,因此存在高誤診、漏診的現(xiàn)狀,病人往往輾轉(zhuǎn)2到3家醫(yī)院,都無法得到確診。而即使被確診了,在治療的路上,病人也會遭遇重重困難。

  一位長期從事遺傳性罕見病研究的兒科專家尖銳地指出,目前我國的罕見病的治療困局是:用不上藥、用不起藥。用不上藥是因為罕見病藥品在我國國內(nèi)的研發(fā)及生產(chǎn)尚屬空白,罕見病患者只能被動期待國外公司產(chǎn)品在中國注冊,而進口藥物價格昂貴,患者基本無力承擔。

  目前我國尚未為罕見病建立任何醫(yī)療報銷制度,只有極個別的罕見病能獲得極其有限的慈善資助。據(jù)中山一院兒科的羅雪群教授介紹,像治療戈謝病的針劑,每2周注射一次,一支就要幾萬元,一般病人根本無法支付,不過幸虧這種藥獲得了慈善資助,目前廣東有12名病人受惠。這也是目前廣東唯一獲得了慈善資助的罕見病。

  針對罕見病病人的困境,鐘南山院士等專家日前在接受媒體采訪時呼吁,政府應(yīng)該盡快建立罕見病群體的救助機制。

  消亡中的傳染病

  也面臨缺藥困境

  白喉、破傷風(fēng)、瘧疾、血吸蟲病、絲蟲病……這些國人曾經(jīng)耳熟能詳,現(xiàn)在一步步走向消亡的傳染病,目前開始面臨缺藥的困境。一名男性血吸蟲病患者在家務(wù)農(nóng)時接觸污水,不小心感染了血吸蟲病,結(jié)果到處都找不到藥醫(yī),因為現(xiàn)在血吸蟲病已十分罕見,疾病在被邊緣化的同時,用藥也成了大問題。

  據(jù)廣州市第八人民醫(yī)院尹熾標院長介紹,不少正在消亡但仍會零星發(fā)生的疾病非常“尷尬”,時不時收治一例,卻只能找替代藥治療?!坝袝r我們實在找不到特效藥像吡喹酮等的時候,只能退而求其次選擇蛔蟲藥等容易找到的藥來治療血吸蟲病。但是蛔蟲藥卻不是專門針對血吸蟲的,所以療效肯定也會打點折。”尹熾標說。

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